إدارة الغذاء والدواء تؤجل القرار بشأن عقار تروبيليزول من بيوهفن لمرض اعتلال المخيخ الشوكي

لقد ألقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للتو مزيدًا من العقبات في خطط بايوهافن. لقد مددوا فترة المراجعة لدواء الترويلوزول لمدة ثلاثة أشهر، مما دفع إلى تأخير ما كان يمكن أن يكون علاجًا رائدًا للحثل النخاعي المخي (SCA). لقد كنت أتابع هذا الأمر عن كثب، وبصراحة، يبدو أن هذا التأخير هو مثال آخر على النهج المحبط البطيء لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية تجاه علاجات الأمراض النادرة.

بيوهفان (BHVN) تلقت إشعارًا من قسم الأعصاب 1 في إدارة الغذاء والدواء بأنهم بحاجة إلى مزيد من الوقت لمراجعة التقديمات الأخيرة. بينما تدعي الوكالة أنها لم تثير أي مخاوف جديدة، فإنها تخطط الآن لعقد اجتماع لجنة استشارية - وهي خطوة غالبًا ما تُدخل مزيدًا من التدقيق والتعقيدات المحتملة.

تم تأجيل القرار بشأن طلب الدواء الجديد هذا إلى الربع الرابع من عام 2025. بالنسبة لمرضى SCA الذين ينتظرون بشغف خيارات العلاج، فإن هذه أخبار مدمرة. على الرغم من أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قد منحت سابقًا حالة المسار السريع، وتصنيف الدواء اليتيم، ومراجعة الأولوية لـ troriluzole، تستمر الآلة البيروقراطية في العمل ببطء.

ما هو مثير للاستياء بشكل خاص هو أن الثوريلوزول سيكون العلاج الأول المعتمد من قبل إدارة الغذاء والدواء لهذا المرض الوراثي، التنكسي العصبي. SCA مهدد للحياة، وليس لدى المرضى أي خيارات معتمدة في الوقت الحالي. كل تأخير يعني المزيد من المعاناة لأولئك المتأثرين.

لا أستطيع إلا أن أتساءل عما إذا كان سيتم التعامل مع مرض أكثر شيوعًا بنفس الطريقة. النهج الحذر لإدارة الغذاء والدواء منطقي بالنسبة للأدوية المستخدمة على نطاق واسع، ولكن بالنسبة للحالات النادرة التي لا توجد لها بدائل؟ يجب أن تأخذ حسابات المخاطر والفوائد في الاعتبار الصراعات اليومية للمرضى الذين تُركوا حاليًا بلا شيء.

من المحتمل أن تتأثر أسهم Biohaven سلبًا بسبب هذا الخبر، مما يضيف ضغطًا ماليًا على الشركة التي تحاول ريادة العلاج في مجال غير مخدوم. بالنسبة للمستثمرين والمرضى على حد سواء، تمثل هذه التأخيرات التنظيمية أكثر من مجرد جداول زمنية مؤجلة - إنها أمل مؤجل.