لقد تجاوزت شركة LRMR اليوم بنسبة تزيد عن 40٪ - حصلت شركة لاريمار ثيرابيوتكس على تصنيف العلاج المبتكر من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرشحها Nomlabofusp. تم تصميمه لعلاج مرض فريدريش، وهو اضطراب وراثي نادر يؤثر على تنسيق العضلات والحركة. مجال ضيق نسبياً، لكن من الواضح أن حوالي 5000 شخص فقط في الولايات المتحدة يعانون منه، لذا فإن الفائدة المحتملة قد تكون كبيرة إذا نجح الأمر.

ما لفت انتباهي هو أنهم يخططون لتقديم طلب للموافقة المعجلة الشهر المقبل، مع توقع البيانات في الربع الثاني. إذا تم الموافقة عليه، قد يكون Nomlabofusp أول علاج حقيقي يغير مسار المرض لمرضى فريدريش. وأكدت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أن نهجهم باستخدام مستويات FXN في الجلد كوسيلة لقياس فعالية العلاج. وهم يستهدفون إطلاقه في الولايات المتحدة في النصف الأول من عام 2027 إذا سارت الأمور بسلاسة.

كانت الأسهم تتداول بين 1.61 دولار و 5.37 دولار خلال العام الماضي، لذا فإن هذه خطوة جيدة. البيانات السريرية التي عرضوها تبدو مقنعة للمسؤولين بأنها على الطريق الصحيح. من الجدير مراقبتها إذا كنت مهتمًا بالأسهم الحيوية - قد تكون واحدة من تلك النجاحات في الأمراض النادرة التي تؤتي ثمارها فعلاً.