FDA Menunda Keputusan Tentang Troriluzole Biohaven Untuk Ataksia Spinocerebellar

FDA baru saja melemparkan kendala lain dalam rencana Biohaven. Mereka telah memperpanjang periode peninjauan untuk troriluzole selama tiga bulan, menunda apa yang bisa menjadi pengobatan terobosan untuk ataksia spinocerebellar (SCA). Saya telah mengamati ini dengan dekat, dan sejujurnya, penundaan ini terasa seperti contoh lain dari pendekatan FDA yang sangat lambat terhadap pengobatan penyakit langka.

Biohaven (BHVN) menerima pemberitahuan dari Divisi Neurologi 1 FDA bahwa mereka memerlukan lebih banyak waktu untuk meninjau pengajuan terbaru. Meskipun agensi mengklaim bahwa mereka tidak mengangkat kekhawatiran baru, mereka sekarang merencanakan pertemuan komite penasihat - langkah yang sering kali memperkenalkan pengawasan tambahan dan komplikasi potensial.

Keputusan mengenai aplikasi obat baru ini telah ditunda hingga Q4 2025. Bagi pasien SCA yang sangat menunggu opsi pengobatan, ini adalah berita yang menghancurkan. Meskipun FDA sebelumnya memberikan status Fast-Track, Penunjukan Obat Paten, dan Tinjauan Prioritas untuk troriluzole, mesin birokrasi terus beroperasi dengan lambat.

Yang sangat membuat marah adalah bahwa troriluzole akan menjadi perawatan pertama yang disetujui FDA untuk penyakit genetik, neurodegeneratif ini. SCA mengancam jiwa, dan pasien saat ini tidak memiliki opsi yang disetujui. Setiap penundaan berarti lebih banyak penderitaan bagi mereka yang terkena.

Saya tidak bisa tidak bertanya-tanya apakah penyakit yang lebih umum akan menerima perlakuan yang sama. Pendekatan hati-hati FDA masuk akal untuk obat-obatan yang banyak digunakan, tetapi untuk kondisi langka tanpa alternatif? Perhitungan risiko-manfaat harus mempertimbangkan perjuangan sehari-hari pasien yang saat ini ditinggalkan tanpa apa-apa.

Saham Biohaven kemungkinan akan tertekan akibat berita ini, menambah tekanan finansial pada perusahaan yang mencoba untuk mempelopori pengobatan di area yang kurang terlayani. Bagi para investor dan pasien, penundaan regulasi ini mewakili lebih dari sekadar jadwal yang tertunda - mereka adalah harapan yang tertunda.