Baru saja mengetahui bahwa BridgeBio (BBIO) mengadakan presentasi besar mereka di Konferensi MDA beberapa minggu lalu dengan hasil uji coba fase 3 Fortify untuk LGMD2I/R9. Mereka menunjukkan bahwa analisis interim sebenarnya menunjukkan efektivitas dalam gangguan genetik langka ini - itu cukup signifikan untuk populasi pasien yang kurang terlayani. Saham sudah naik sekitar 3% saat mereka menutup hari itu di $66,54, mencapai $67,53 dalam perdagangan setelah jam.

Yang menarik adalah mereka tidak hanya mengadakan satu presentasi. Selain Katherine Mathews menyampaikan data utama yang terbaru tentang studi Fortify dari Iowa, kolaborator Yale juga mempresentasikan tentang pekerjaan assay throughput tinggi mereka untuk mengukur respons ribitol di berbagai varian FKRP. Plus empat poster yang membahas beban penyakit, pola pengobatan, dan seluruh perjalanan translasi BBP-418. Terasa seperti mereka membangun kasus yang cukup komprehensif untuk terapi ini.

BBP-418 dikatakan sebagai salah satu opsi investigasi paling maju untuk kondisi ini. Sulit meremehkan seberapa besar itu ketika Anda melihat jutaan pasien di seluruh dunia dengan penyakit genetik langka yang pada dasarnya tidak memiliki pengobatan yang efektif. Sahamnya diperdagangkan antara $28 dan $85 selama setahun terakhir, jadi ada beberapa volatilitas. Kamu mengikuti yang ini?