FDA, Biohaven'in Spinocerebellar Ataksi için Troriluzole Üzerindeki Kararını Erteledi

FDA, Biohaven'ın planlarına bir engel daha koydu. Troriluzol için inceleme süresini üç ay uzattılar, bu da spinocerebellar ataksi için çığır açan bir tedavi olabilecek süreci erteledi (SCA). Bunu dikkatle izliyordum ve açıkçası, bu gecikme, FDA'nın nadir hastalık tedavilerine karşı sinir bozucu derecede yavaş yaklaşımının bir başka örneği gibi görünüyor.

Biohaven (BHVN), FDA'nın Nöroloji Bölümü 1'den son başvuruları incelemek için daha fazla zamana ihtiyaç duyduklarına dair bildirim aldı. Ajans yeni endişeler dile getirmediklerini iddia etse de, şimdi bir danışma komitesi toplantısı planlıyorlar - bu adım genellikle ek incelemeler ve potansiyel komplikasyonlar getirir.

Bu yeni ilaç başvurusu üzerindeki karar, 2025'in 4. çeyreğine ertelendi. Tedavi seçeneklerini umutsuzca bekleyen SCA hastaları için bu, yıkıcı bir haber. FDA daha önce troriluzole için Hızlandırılmış Süreç statüsü, Yetim İlaç Tasnifi ve Öncelikli İnceleme vermesine rağmen, bürokratik makine yavaşça işlemeye devam ediyor.

Özellikle sinir bozucu olan, troriluzole'nin bu genetik, nörodejeneratif hastalık için FDA onaylı ilk tedavi olacağıdır. SCA hayatı tehdit eden bir hastalıktır ve hastaların şu anda onaylı hiçbir seçeneği yoktur. Her gecikme, etkilenenler için daha fazla acı anlamına gelir.

Daha yaygın bir hastalığın aynı muameleyi alıp almayacağını merak etmeden edemiyorum. FDA'nın temkinli yaklaşımı yaygın olarak kullanılan ilaçlar için mantıklıdır, ancak alternatifleri olmayan nadir hastalıklar için? Risk-fayda hesaplaması şu anda hiçbir şeyle başa çıkamayan hastaların günlük mücadelelerini de dikkate almalıdır.

Biohaven'in hisseleri bu haberle birlikte muhtemelen bir darbe alacak ve hizmet verilmeyen bir alanda tedavi öncüsü olmaya çalışan bir şirkete mali baskı ekleyecek. Yatırımcılar ve hastalar için bu düzenleyici gecikmeler yalnızca erteleme sürelerini temsil etmekle kalmıyor - aynı zamanda ertelenmiş umudu da temsil ediyor.