FDA затримує рішення щодо Трорилузолу Biohaven для спінокеребелярної атаксії

FDA тільки що вставила ще одну палку в колеса планів Biohaven. Вони продовжили період розгляду для трорилузолу на три місяці, відсунувши те, що могло б стати революційним лікуванням для спіноцеребелярної атаксії (SCA). Я уважно стежу за цим випадком, і, відверто кажучи, це затримка виглядає як ще один приклад надзвичайно повільного підходу FDA до лікувань рідкісних захворювань.

Biohaven (BHVN) отримав повідомлення від Департаменту неврології FDA, що їм потрібно більше часу для перегляду останніх подань. Хоча агентство стверджує, що не піднімало жодних нових занепокоєнь, тепер вони планують зустріч консультативного комітету - крок, який часто вводить додаткову перевірку та потенційні ускладнення.

Рішення щодо цієї нової заявки на лікарський засіб було відкладено до Q4 2025. Для пацієнтів з SCA, які вкрай чекають на варіанти лікування, це руйнівна новина. Незважаючи на те, що FDA раніше надала статус прискореного розгляду, позначення лікарського засобу для рідкісних захворювань та пріоритетний розгляд для трорилузолу, бюрократична машина продовжує повільно працювати.

Особливо дратує те, що трорилузол буде першим ліком, схваленим FDA, для цього генетичного нейродегенеративного захворювання. SCA є загрозливим для життя, і у пацієнтів наразі немає схвалених варіантів лікування. Кожна затримка означає більше страждань для тих, хто постраждав.

Я не можу не замислюватися, чи отримає більш поширене захворювання таке ж лікування. Обережний підхід FDA має сенс для широко вживаних медикаментів, але для рідкісних станів без альтернатив? Обрахунок ризиків і вигод повинен враховувати щоденні труднощі пацієнтів, які наразі залишилися ні з чим.

Акції Biohaven, ймовірно, впадуть через цю новину, що створить фінансовий тиск на компанію, яка намагається стати піонером лікування в недостатньо обслуговуваній сфері. Для інвесторів і пацієнтів ці регуляторні затримки представляють більше, ніж просто відкладені терміни - це відкладена надія.