Магнітуда-2 компанії Intellia звільнена від регуляторних обмежень, відновлює залучення пацієнтів

Intellia Therapeutics отримала важливі новини від FDA: регуляторний орган зняв клінічну зупинку на свою фазу 3 дослідження MAGNITUDE-2. Це рішення дозволяє біотехнологічній компанії відновити набір пацієнтів та дозування для nexiguran ziclumeran (nex-z), геномодифікаційної терапії, розробленої для лікування спадкової амілоїдозы транстиретину з полінейропатією (ATTRv-PN). Цей крок є критичним поворотним моментом для програми лікування на основі CRISPR компанії після місяців регуляторного контролю.

Прорив у знятті клінічної зупинки

Дослідження MAGNITUDE та MAGNITUDE-2 були зупинені регулятором у жовтні 2025 року через проблему безпеки у дослідженні MAGNITUDE. У пацієнта спостерігалися підвищення рівнів трансаміназ печінки до 4-го ступеня та збільшення загального рівня білірубіну, що спричинило паузу відповідно до протоколу FDA. Замість того, щоб вважати це кінцем, Intellia розглядала цю ситуацію як можливість посилити свою систему безпеки. Компанія співпрацювала з дослідниками FDA для розробки комплексних стратегій зменшення ризиків, демонструючи такий адаптивний підхід, якого регулятори все частіше очікують від розробників передових терапій.

Рішення FDA зняти зупинку для MAGNITUDE-2 свідчить про довіру до оновленої стратегії розвитку Intellia. Компанія погодилася з регуляторами щодо посилених протоколів моніторингу, зокрема більш суворого лабораторного тестування печінки. Це посилене спостереження тепер закріплено в оновленому протоколі дослідження, встановлюючи новий стандарт безпеки для подібних програм геномодифікації.

Посилений контроль безпеки відкриває шлях до прогресу дослідження

За оновленим протоколом MAGNITUDE-2 буде продовжуватися як рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження фази 3. У дослідженні оцінюватиметься одна інфузія 55 мг nex-z у пацієнтів з ATTRv-PN. Важливо, що цільова кількість учасників була розширена з приблизно 50 до 60 пацієнтів. Основні цілі дослідження включають оцінку змін у модифікованому балу невропатії та рівнях сироваткового транстиретину (TTR)—ключових показниках ефективності препарату.

Intellia зараз мобілізує свою глобальну мережу дослідників та етичних комітетів для швидкого відновлення набору учасників. Окремо, ведуться переговори з FDA щодо дослідження фази 3 MAGNITUDE для амілоїдозу транстиретину з кардіоміопатією (ATTR-CM), яке залишається на зупинці до подальшого узгодження регуляторів.

Геномодифікаційна терапія нового покоління демонструє обіцянки попри невдачі

Nex-z представляє новий підхід до лікування рідкісних генетичних захворювань. Заснований на технології редагування генів CRISPR/Cas 9, препарат розроблений для постійної інактивації гена TTR—з потенціалом стати першою одноразовою лікувальною терапією для ATTRv-PN та ATTR-CM. Це різко контрастує з традиційними терапіями, які лише керують симптомами. Дані проміжної фази 1 вже продемонстрували глибоке та тривале зниження рівнів сироваткового TTR після однієї дози, підтверджуючи терапевтичну концепцію.

Регуляторний шлях також був прискорений завдяки позначенню FDA RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) та статусу Orphan Drug, що визнає інноваційність та невирішену медичну потребу у лікуванні цієї рідкісної хвороби. Європейська комісія також надала статус Orphan Drug, що позиціонує nex-z для потенційного глобального впливу.

Акції Intellia (NTLA) відображають оцінку ринку щодо прогресу програми. За минулий рік ціна коливалася в межах від $5.90 до $28.25. Остання торгова активність свідчить про оптимізм інвесторів після зняття зупинки, з підвищенням ціни акцій у ранніх сесіях. Можливість відновити набір учасників є конкретним підтвердженням наукового підходу компанії та стратегії регуляторної взаємодії, що зміцнює впевненість у тому, що зупинка була подолана завдяки методичним покращенням безпеки, а не випадковості.