Щойно я побачив, що BridgeBio завершила збір досить солідних даних з їхнього третього етапу дослідження FORTIFY для рідкісного м'язового захворювання BBP-418. Вони щойно презентували на конференції MDA минулого місяця, і чесно кажучи, результати виглядають обнадійливо для пацієнтів з LGMD2I/R9. Катерина Метьюз з Айови виступила з основною доповіддю, а у них були колаборатори з Єльського університету, які демонстрували свої методи тестування для вимірювання відповіді на лікування у різних варіантах гена FKRP.

Що привернуло мою увагу, так це скільки зусиль вони вклали у цю роботу — чотири сесії постерів, що охоплювали все: від навантаження хворобою до того, як препарат фактично еволюціонував від лабораторних досліджень до клінічних випробувань. Для стану, який фактично ігнорувався більшістю фармацевтичних компаній, бачити таку рівень відданості для підкріплення доказової бази досить освіжаюче. Компанія дійсно робить великі ставки на недообслуговувані генетичні захворювання, для яких фактично немає лікувальних опцій.

Що стосується акцій, BBIO коливалася між $28 і $85 за останній рік, закрилася на рівні $66, коли я останній раз перевіряв. Ці клінічні успіхи зазвичай мають значення для біотехнологічних компаній, тому варто стежити за цим, якщо ви цікавитеся цією галуззю. Дані дослідження FORTIFY явно свідчать, що вони роблять реальний прогрес у цьому напрямку.