FDA Hoãn Quyết Định Về Troriluzole Của Biohaven Đối Với Bệnh Ataxia Tủy Nhỏ

FDA vừa khiến kế hoạch của Biohaven gặp khó khăn. Họ đã gia hạn thời gian xem xét cho troriluzole thêm ba tháng, trì hoãn một điều có thể đã trở thành một liệu pháp đột phá cho bệnh ataxia tủy sống (SCA). Tôi đã theo dõi điều này rất sát sao, và thật sự, sự trì hoãn này cảm giác như một ví dụ nữa về cách tiếp cận chậm chạp đến khó chịu của FDA đối với các liệu pháp bệnh hiếm.

Biohaven (BHVN) đã nhận thông báo từ Bộ phận Thần kinh học 1 của FDA rằng họ cần thêm thời gian để xem xét các hồ sơ gần đây. Trong khi cơ quan này tuyên bố họ không đưa ra bất kỳ mối quan ngại mới nào, họ hiện đang lên kế hoạch cho một cuộc họp ủy ban tư vấn - một bước thường dẫn đến sự kiểm tra thêm và những phức tạp tiềm ẩn.

Quyết định về đơn đăng ký thuốc mới này đã bị hoãn lại đến quý 4 năm 2025. Đối với bệnh nhân SCA đang tuyệt vọng chờ đợi các lựa chọn điều trị, đây là một tin tức tàn khốc. Bất chấp việc FDA trước đó đã cấp trạng thái Đường nhanh, Danh hiệu Thuốc mồ côi và Đánh giá Ưu tiên cho troriluzole, bộ máy quan liêu vẫn tiếp tục hoạt động chậm chạp.

Điều đặc biệt làm người ta bực bội là troriluzole sẽ là phương pháp điều trị đầu tiên được FDA phê duyệt cho căn bệnh di truyền, thoái hóa thần kinh này. SCA là bệnh đe dọa tính mạng, và hiện tại bệnh nhân không có lựa chọn nào được phê duyệt. Mỗi sự trì hoãn có nghĩa là nhiều nỗi đau hơn cho những người bị ảnh hưởng.

Tôi không thể không tự hỏi liệu một căn bệnh phổ biến hơn có nhận được sự điều trị giống như vậy không. Cách tiếp cận thận trọng của FDA là hợp lý đối với các loại thuốc được sử dụng rộng rãi, nhưng đối với những tình trạng hiếm gặp không có phương án thay thế? Phép tính rủi ro-lợi ích nên tính đến những khó khăn hàng ngày của bệnh nhân hiện đang bị bỏ lại với sự trống rỗng.

Cổ phiếu của Biohaven có khả năng sẽ bị ảnh hưởng bởi tin tức này, tạo thêm áp lực tài chính cho một công ty đang cố gắng tiên phong trong việc điều trị ở một lĩnh vực chưa được phục vụ đầy đủ. Đối với các nhà đầu tư và bệnh nhân, những sự chậm trễ trong quy định này không chỉ đơn thuần là các mốc thời gian bị hoãn lại - mà còn là hy vọng bị hoãn lại.