INO-3107 Nhận Phê Duyệt của FDA: Điều Gì Đang Chờ Đợi Các Nhà Đầu Tư về Liệu Pháp Bệnh Hiếm của Inovio

Inovio Pharmaceuticals đã vượt qua một trở ngại quy định lớn khi FDA chấp thuận Đơn đăng ký Giấy phép Sinh học cho INO-3107, đánh dấu một mốc quan trọng trong việc điều trị bệnh u nhú đường hô hấp tái phát (RRP). Cơ quan này đặt mục tiêu hoàn tất xem xét vào ngày 30 tháng 10 năm 2026 và cho biết sẽ không cần cuộc họp ủy ban tư vấn—một dấu hiệu tích cực thường thúc đẩy tiến trình nhanh hơn.

Tuy nhiên, có một điểm cần lưu ý: trong khi INO-3107 đang tiến triển theo quy trình phê duyệt nhanh, FDA đã cảnh báo trong thư chấp nhận rằng có thể cần thêm lý do để duy trì trạng thái này. Ban quản lý của Inovio dự định liên hệ ngay với cơ quan để làm rõ các yêu cầu và tin rằng liệu pháp này đáp ứng một nhu cầu y tế thực sự.

Bức tranh lâm sàng: Dữ liệu mạnh mẽ hỗ trợ trường hợp của 3107

Bệnh u nhú đường hô hấp tái phát là một tình trạng nghiêm trọng, trong đó các khối u lành tính phát triển lặp đi lặp lại trong đường thở, chủ yếu do các chủng HPV-6 và HPV-11 gây ra. Bệnh nhân phải trải qua các cuộc phẫu thuật thường xuyên để loại bỏ tắc nghẽn—một chu kỳ gây tổn thương dây thanh quản và ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống. Phương pháp điều trị hiện tại chủ yếu là các thủ thuật lặp lại, không có khả năng chữa khỏi.

INO-3107 hoạt động theo cách khác. Liệu pháp này kích thích hệ miễn dịch nhận diện và tấn công các tế bào nhiễm HPV, có khả năng ngăn chặn sự phát triển của u nhú trước khi bắt đầu. Kết quả lâm sàng rất thuyết phục: trong một nghiên cứu Giai đoạn 1/2 của người lớn đã trải qua ít nhất hai cuộc phẫu thuật trong năm trước, 72% đã giảm nhu cầu phẫu thuật một nửa hoặc loại bỏ hoàn toàn trong năm đầu tiên. Thậm chí còn ấn tượng hơn, 86% bệnh nhân duy trì các lợi ích này sang năm thứ hai mà không cần liều bổ sung—và đáng chú ý, một nửa trong số đó không cần phẫu thuật.

Liệu pháp cũng thể hiện hồ sơ an toàn mạnh mẽ, chủ yếu là các tác dụng phụ nhẹ như đau tại chỗ tiêm và mệt mỏi.

Tình hình tài chính và thực tế thị trường chứng khoán

Tính đến cuối tháng 9 năm 2025, Inovio có 50,8 triệu đô la tiền mặt và các khoản tương đương, đủ để duy trì hoạt động đến Quý 2 năm 2026. Thời gian này tạo áp lực duy trì đà tiến tới phê duyệt và khả năng thương mại hóa.

Tuy nhiên, thị trường vẫn còn hoài nghi. Sau thông báo của FDA, cổ phiếu của Inovio đã giảm mạnh trong phiên giao dịch trước thị trường, giảm gần 20% xuống còn $1.85 khi các nhà đầu tư tiêu hóa gợi ý của cơ quan về yêu cầu thêm thông tin. Trong vòng một năm qua, cổ phiếu dao động từ $1.30 đến $2.98, phản ánh sự biến động điển hình quanh các sự kiện quy định.

Tiếp theo cho 3107

Inovio được cấp phép Thuốc dành riêng cho trẻ em và Liệu pháp đột phá cho INO-3107, cả hai nhằm thúc đẩy quá trình phát triển cho các bệnh nghiêm trọng, chưa được điều trị. Dữ liệu Giai đoạn 1/2 đã được công bố trên Nature Communications và The Laryngoscope, tăng thêm uy tín khoa học.

Với BLA hiện đang chính thức trong quá trình xem xét, trọng tâm trước mắt của công ty là giải quyết các mối quan ngại của FDA và định vị INO-3107 cho khả năng phê duyệt trong vòng 10 tháng xem xét. Thành công ở đây có thể mở ra cơ hội điều trị cho hàng nghìn bệnh nhân RRP hiện không có lựa chọn nào ngoài phẫu thuật lặp lại.