Ba nhà đột phá trong lĩnh vực công nghệ sinh học sẵn sàng cho những khoảnh khắc đột phá vào năm 2026

Ngành công nghiệp công nghệ sinh học đã thể hiện sức mạnh đáng kể, với Chỉ số Công nghệ sinh học Nasdaq tăng 33,8% trong suốt năm 2025. Mặc dù ban đầu gặp phải những khó khăn từ lo ngại về thuế quan, tâm lý nhà đầu tư đã phục hồi mạnh mẽ, thúc đẩy một sự phục hồi toàn ngành ấn tượng. Sự trỗi dậy này bắt nguồn từ việc phê duyệt thuốc mới liên tục, các cập nhật tiến bộ lâm sàng khích lệ, đà M&A tăng tốc và niềm tin ngày càng tăng của thị trường vào các phương pháp phát triển thuốc dựa trên AI. Hơn 44 lần phê duyệt của FDA đã đánh dấu thành tựu của năm 2025, và chuỗi thành công này dường như sẽ tiếp tục khi chúng ta bước vào năm 2026.

Nhìn về phía trước, quỹ đạo của ngành phụ thuộc vào một số phê duyệt thuốc then chốt, các dữ liệu lâm sàng thuyết phục và các đột phá công nghệ dự kiến trong suốt năm 2026. Ba công ty nổi bật với khả năng thu hút sự chú ý của nhà đầu tư là: Denali Therapeutics [DNLI], Nuvalent, Inc. [NUVL], và Vanda Pharmaceuticals [VNDA]. Mỗi công ty đều mang theo các yếu tố thúc đẩy quy định và lâm sàng đáng kể có thể làm thay đổi giá trị cổ đông trong năm tới.

Denali Therapeutics: Đặt cược vào đột phá thần kinh

Danh mục điều trị của Denali nhắm vào các bệnh thoái hóa thần kinh, với các phát triển trong pipeline gần đây mang lại hy vọng thực sự. Trung tâm của họ là DNL310 (tividenofuspalfa), một phương pháp điều trị sử dụng Phương tiện vận chuyển Enzyme được thiết kế để xuyên qua hàng rào máu não và cung cấp enzyme điều trị cho hội chứng Hunter (MPS II) trên toàn bộ hệ thần kinh.

Công ty đã nộp đơn xin phê duyệt nhanh của FDA dựa trên kết quả thử nghiệm giai đoạn I/II, ban đầu hướng tới quyết định vào ngày 5 tháng 1 năm 2026. Tuy nhiên, cơ quan quản lý đã gia hạn thời gian xem xét đến ngày 5 tháng 4 năm 2026, sau khi Denali nộp thêm dữ liệu dược lý lâm sàng — một vấn đề thủ tục không liên quan đến an toàn hoặc hiệu quả. FDA đã từng cấp cho ứng viên này các danh hiệu Đột phá, Đường dây nhanh, Thuốc hiếm và Bệnh hiếm ở trẻ em, phản ánh tầm quan trọng lâm sàng của nó.

Tividenofuspalfa là một cơ hội lớn do thiếu các phương pháp điều trị hiệu quả cho bệnh nhân hội chứng Hunter. Ngoài chương trình này, Denali còn duy trì pipeline hoạt động nhằm điều trị hội chứng Sanfilippo, bệnh Parkinson và viêm loét đại tràng, định vị công ty cho đà tăng trưởng bền vững ngay cả khi các chương trình riêng lẻ gặp phải điều chỉnh thời gian.

Nuvalent: Định nghĩa lại điều trị ung thư dễ kháng thuốc

Nuvalent hoạt động tại giao điểm của ung thư chính xác và phát triển kinase inhibitor. Ứng viên hàng đầu của công ty, zidesamtinib (NVL-520), nhắm vào ung thư phổi không nhỏ dương tính ROS1, đặc biệt giải quyết các vấn đề kháng điều trị, biến chứng hệ thần kinh trung ương và di căn não đang gây khó khăn cho các liệu pháp hiện tại.

FDA đã chấp nhận đơn thuốc mới của Nuvalent với ngày hành động mục tiêu là 18 tháng 9 năm 2026, với các danh hiệu Đột phá và Thuốc hiếm đã được bảo đảm. Điều này đưa khả năng phê duyệt trong năm 2026 vào phạm vi, mở ra cơ hội thương mại ý nghĩa trong một nhóm bệnh nhân chưa được phục vụ đầy đủ.

Ngoài ra, Nuvalent gần đây đã công bố dữ liệu thử nghiệm then chốt tích cực cho neladalkib, một chất ức chế chọn lọc ALK, ở bệnh nhân NSCLC dương tính ALK đã điều trị bằng TKI. Công ty dự định liên hệ với FDA về các lộ trình đăng ký cho ứng viên thế hệ thứ hai này, gợi ý khả năng có hai yếu tố thúc đẩy trong suốt năm 2026.

Vanda Pharmaceuticals: Nhiều cơ hội trên bàn

Danh mục yếu tố thúc đẩy hiện tại của Vanda bao gồm các bệnh hiếm và các lĩnh vực điều trị rộng hơn. Công ty gần đây đã nộp BLA cho imsidolimab, nhắm vào bệnh vảy nến mủ toàn thân (GPP) — một chỉ định hiếm gặp với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể. Bằng cách yêu cầu xem xét ưu tiên, Vanda hướng tới khả năng phê duyệt giữa năm 2026, tận dụng công thức GPP của sự đối kháng thụ thể IL-36 để giải quyết các đột biến gen IL36RN gây ra tình trạng này.

Ngoài GPP, Vanda còn duy trì nhiều mốc quan trọng về quy định sắp tới: xem xét Bysanti (milsaperidone) cho rối loạn lưỡng cực I và tâm thần phân liệt dự kiến ngày 21 tháng 2 năm 2026; tradipitant cho say tàu xe với mục tiêu ngày 30 tháng 12 năm 2025; và nhiều chương trình giai đoạn III đánh giá tradipitant cho buồn nôn và nôn do GLP-1 gây ra, dự kiến ra mắt trong H1 2026.

Cách tiếp cận đa chiều này đa dạng hóa các yếu tố thúc đẩy giá trị ngắn hạn của Vanda trong khi xây dựng các tùy chọn trong các bệnh hiếm và các lĩnh vực điều trị chính thống.

Đà tiến tới phía trước

Cả ba công ty hiện đều có xếp hạng Zacks Rank #3 và thể hiện đà hoạt động mạnh mẽ vào cuối năm 2025. Sự hội tụ của các thời hạn quy định thuận lợi, mở rộng pipeline sản phẩm và nhu cầu của nhà đầu tư đối với các công ty đổi mới gợi ý rằng đà tăng trưởng của ngành công nghệ sinh học này có thể sẽ tăng tốc trong năm 2026. Các nhà đầu tư theo dõi các tên này nên luôn chú ý đến các kết quả lâm sàng, ngày hành động của FDA và bất kỳ phát triển pipeline quan trọng nào có thể định hình lại hồ sơ lợi nhuận.