HUTCHMED Tiến Bộ Trong Điều Trị Ung ThưỐng Mật Với Trạng Thái Ưu Tiên Fast-Track Của Fanregratinib Tại Trung Quốc

HUTCHMED (Trung Quốc) Limited (HCM) đã đạt được tiến bộ đáng kể trong pipeline ung thư của mình sau khi NMPA Trung Quốc cấp phép xem xét ưu tiên cho Đơn đăng ký Thuốc Mới của Fanregratinib. Quy trình phê duyệt nhằm vào bệnh nhân trưởng thành mắc ung thư túi mật trong gan tiến triển, di căn hoặc không thể phẫu thuật (ICC) đặc trưng bởi các fusions hoặc hoán vị gen FGFR2 đã nhận điều trị toàn thân trước đó.

Cơ sở lâm sàng cho Fanregratinib

Ung thư túi mật trong gan đại diện cho một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng quan trọng, chiếm 8.2-15% tất cả các ung thư gan nguyên phát toàn cầu với tỷ lệ sống sót sau năm gần như 9%. Trong số bệnh nhân ICC, các biến đổi di truyền FGFR2 xuất hiện trong khoảng 10-15% các trường hợp trên toàn thế giới, khiến nhóm này trở thành một cơ hội điều trị đặc biệt. Fanregratinib (HMPL-453), một chất ức chế chọn lọc FGFR1/2/3 dạng uống, được thiết kế để giải quyết bất thường phân tử cụ thể này.

Việc nộp NDA dựa trên bằng chứng lâm sàng Phase 2 thuyết phục được tạo ra qua một thử nghiệm mở đa trung tâm, theo nhóm đơn, thực hiện tại Trung Quốc. Nghiên cứu đã thành công đạt được mục tiêu chính về hiệu quả — tỷ lệ phản hồi khách quan (ORR) — đồng thời thể hiện các kết quả phụ hỗ trợ bao gồm thời gian sống không tiến triển, tỷ lệ kiểm soát bệnh, độ bền của phản ứng và các chỉ số sống sót tổng thể. Dữ liệu toàn diện dự kiến sẽ trình bày tại một hội nghị y học sắp tới.

Mở rộng pipeline và hiệu suất doanh thu

Danh mục ung thư của HUTCHMED bao gồm một số tài sản đã được đưa ra thị trường tại Trung Quốc: ELUNATE (fruquintinib) cho ung thư đại tràng di căn, SULANDA (Surufatinib) điều trị u thần kinh nội tiết tụy và không tụy, và ORPATHYS (Savolitinib) cho ung thư phổi do MET thúc đẩy. Công ty còn duy trì mối quan hệ hợp tác chiến lược với Epizyme (nay thuộc Ipsen) để thương mại hóa TAZVERIK trên toàn Greater China và Đài Loan, tập trung vào điều trị lymphoma nang.

Trong nửa đầu năm 2025, HUTCHMED báo cáo doanh thu hợp nhất là 277,7 triệu đô la, giảm so với 305,7 triệu đô la trong cùng kỳ năm 2024. Công ty duy trì bảng cân đối vững chắc với 1,36 tỷ đô la tiền mặt, các khoản tương đương và đầu tư ngắn hạn tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2025.

Các mốc phát triển chính sắp tới

Một số chương trình ưu tiên đang tiến triển hướng tới các chất xúc tác trong ngắn hạn. Sovleplenib (ITP) đang chuyển qua các quy trình pháp lý sau Phase 3, với kế hoạch nộp lại NDA cho bệnh lý giảm tiểu cầu miễn dịch giai đoạn thứ hai cùng với hồ sơ sNDA cho bệnh thiếu máu tan máu tự miễn ấm trong H1 2026. Savolitinib (ORPATHYS) tiếp tục mở rộng trên các khối u rắn có đột biến MET, với dự kiến hoàn thành tuyển dụng trong thử nghiệm Phase III SANOVO Trung Quốc trong H2 2025. Tazemetostat (TAZVERIK), được phê duyệt có điều kiện cho lymphoma nang tái phát/kháng điều trị giai đoạn thứ ba có đột biến EZH2, đang tiến triển qua tuyển dụng Phase III SYMPHONY-1 cho các ứng dụng giai đoạn thứ hai với dự kiến cập nhật năm 2026. Ranosidenib (HMPL-306), nhắm vào các bệnh máu ung thư đột biến IDH1/2, tiếp tục tuyển dụng Phase III.

Triển vọng thị trường

Cổ phiếu HCM đã giao dịch trong phạm vi từ 11.51 đô la đến 19.50 đô la trong mười hai tháng qua, đóng cửa phiên thứ Sáu ở mức 13.76 đô la, tăng 1.70%. Việc cấp phép xem xét ưu tiên cho Fanregratinib nhấn mạnh đà phát triển của quy định và định vị công ty cho khả năng phê duyệt trong ngắn hạn, góp phần vào danh mục ung thư mới nổi của công ty.