MAGNITUDE-2 của Intellia đã được giải phóng khỏi hạn chế về quy định, tiếp tục tuyển bệnh nhân

Intellia Therapeutics đã nhận được tin tức quan trọng từ FDA: cơ quan quản lý đã gỡ bỏ lệnh tạm dừng lâm sàng đối với thử nghiệm giai đoạn 3 MAGNITUDE-2 của họ. Quyết định này cho phép công ty công nghệ sinh học khởi động lại việc tuyển dụng bệnh nhân và điều trị cho nexiguran ziclumeran (nex-z), một liệu pháp chỉnh sửa gene nhằm điều trị bệnh amyloidosis transthyretin di truyền kèm theo đa dây thần kinh (ATTRv-PN). Động thái này đánh dấu một bước ngoặt quan trọng cho chương trình điều trị dựa trên CRISPR của công ty sau nhiều tháng bị giám sát chặt chẽ của cơ quan quản lý.

Đột Phá Trong Việc Gỡ Bỏ Lệnh Tạm Dừng Lâm Sàng

Các thử nghiệm MAGNITUDE và MAGNITUDE-2 đã bị tạm dừng vào tháng 10 năm 2025 sau một mối lo ngại về an toàn trong nghiên cứu MAGNITUDE. Một bệnh nhân đã trải qua mức tăng cao Grade 4 trong transaminases gan và mức bilirubin toàn phần tăng, kích hoạt quy trình tạm dừng theo quy định của FDA. Thay vì xem đây là một điểm kết thúc, Intellia đã xem sự kiện này như một cơ hội để củng cố khung an toàn của mình. Công ty đã hợp tác chặt chẽ với các điều tra viên của FDA để phát triển các chiến lược giảm thiểu rủi ro toàn diện, thể hiện cách tiếp cận thích ứng mà các nhà quản lý ngày càng mong đợi từ các nhà phát triển các liệu pháp tiên tiến.

Quyết định của FDA nhằm gỡ bỏ lệnh tạm dừng cho MAGNITUDE-2 thể hiện sự tin tưởng vào chiến lược phát triển đã được chỉnh sửa của Intellia. Công ty đã thống nhất với các nhà quản lý về các quy trình giám sát nâng cao, đặc biệt là các xét nghiệm phòng thí nghiệm gan nghiêm ngặt hơn. Việc giám sát nâng cao này hiện đã được tích hợp vào quy trình thử nghiệm cập nhật, đặt ra tiêu chuẩn an toàn mới cho các chương trình chỉnh sửa gene tương tự.

Giám Sát An Toàn Nâng Cao Mở Ra Tiến Trình Thử Nghiệm

Theo quy trình sửa đổi, MAGNITUDE-2 sẽ tiến hành như một nghiên cứu giai đoạn 3 ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược. Thử nghiệm sẽ đánh giá một liều truyền 55 mg nex-z đơn lẻ ở bệnh nhân mắc ATTRv-PN. Đáng chú ý, số lượng tuyển dụng mục tiêu đã được mở rộng từ khoảng 50 lên 60 bệnh nhân. Các mục tiêu chính của nghiên cứu bao gồm đánh giá sự thay đổi trong điểm số tổn thương thần kinh đã chỉnh sửa và mức transthyretin (TTR) huyết thanh—những chỉ số chính về hiệu quả của thuốc.

Intellia hiện đang huy động mạng lưới các điều tra viên và ủy ban đạo đức toàn cầu để khởi động lại việc tuyển dụng càng nhanh càng tốt. Song song đó, công ty vẫn tiếp tục đàm phán với FDA về thử nghiệm giai đoạn 3 MAGNITUDE cho bệnh amyloidosis transthyretin kèm theo bệnh cơ tim (ATTR-CM), vẫn đang bị tạm dừng chờ sự thống nhất quy định tiếp theo.

Liệu Pháp Chỉnh Sửa Gene Thế Hệ Mới Cho Thấy Triển Vọng Dù Gặp Trở Ngại

Nex-z đại diện cho một phương pháp mới để điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp. Dựa trên công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR/Cas 9, thuốc được thiết kế để vô hiệu hóa vĩnh viễn gen TTR—mang lại khả năng trở thành liệu pháp chữa khỏi duy nhất một lần cho ATTRv-PN và ATTR-CM. Điều này hoàn toàn trái ngược với các liệu pháp thông thường chỉ quản lý triệu chứng. Dữ liệu giai đoạn 1 tạm thời đã chứng minh mức giảm sâu và kéo dài trong mức TTR huyết thanh sau một liều duy nhất, xác nhận khái niệm điều trị.

Lộ trình quy định cũng đã được đẩy nhanh thông qua việc FDA cấp phép RMAT (Liệu pháp Y học Tăng cường Tái tạo) và trạng thái Thuốc Hiếm, công nhận cả tính đổi mới lẫn nhu cầu y tế chưa được đáp ứng trong việc điều trị bệnh hiếm gặp này. Ủy ban Châu Âu cũng đã cấp phép Chỉ định Thuốc Hiếm, định vị nex-z cho tác động toàn cầu tiềm năng.

Cổ phiếu của Intellia (NTLA) phản ánh đánh giá của thị trường về tiến trình của chương trình. Trong năm qua, cổ phiếu đã dao động trong khoảng từ $5.90 đến $28.25. Hoạt động giao dịch gần đây cho thấy sự lạc quan của nhà đầu tư sau khi lệnh tạm dừng được gỡ bỏ, với cổ phiếu tăng giá trong các phiên đầu. Khả năng tiếp tục tuyển dụng thể hiện sự xác nhận rõ ràng về phương pháp khoa học và chiến lược tương tác với cơ quan quản lý của công ty, củng cố niềm tin rằng lệnh tạm dừng đã được vượt qua nhờ các cải tiến an toàn có hệ thống chứ không phải do may mắn ngẫu nhiên.