Tin tức nổi bật trong lĩnh vực công nghệ sinh học tuần này: FDA phê duyệt các phương pháp điều trị chính trong khi các thương vụ lớn đang định hình lại ngành công nghiệp

Ngành công nghệ sinh học đã tạo ra sự chú ý lớn trong ngành tuần này khi các chiến thắng về quy định, các thương vụ mua bán có giá trị cao và dữ liệu lâm sàng đột phá chiếm lĩnh các tiêu đề. Từ những phê duyệt của FDA mang tính đột phá đến một thương vụ mua lại trị giá 7,8 tỷ USD, đây là những yếu tố đã định hình cuộc trò chuyện trong giới công nghệ sinh học.

Phê duyệt của FDA tạo ra làn sóng quy định lớn

Môi trường quy định đã mang lại một tuần khá hỗn loạn nhưng chủ yếu tích cực cho ngành. Ba phê duyệt quan trọng nổi bật, mỗi cái đều đáp ứng các nhu cầu điều trị khác nhau và thu hút sự quan tâm lớn của thị trường.

Eton Pharmaceuticals (ETON) đã nhận được phê duyệt của FDA cho DESMODA (desmopressin acetate) dạng uống điều trị đái tháo nhạt trung tâm—đây là lần đầu tiên FDA phê duyệt dạng lỏng uống của desmopressin. Công ty dự đoán thuốc này có thể đạt doanh số bán hàng cao nhất hàng năm từ 30-50 triệu USD, bắt đầu có mặt trên thị trường từ ngày 9 tháng 3 năm 2026. Cổ phiếu ETON kết thúc phiên thứ Năm ở mức 17,25 USD, giảm 2,27%, phản ánh phản ứng ban đầu của thị trường đối với phê duyệt.

Allurion Technologies (ALUR) đã được FDA chấp thuận tiền thị trường cho hệ thống bóng dạ dày Allurion với viên nang thông minh có thể nuốt được. Thiết bị không phẫu thuật này phình ra trong dạ dày để tạo cảm giác no trong khoảng bốn tháng trước khi tự nhiên thoát ra khỏi cơ thể—một bước tiến quan trọng trong quản lý béo phì cho bệnh nhân có BMI từ 30-40. ALUR kết thúc phiên thứ Năm ở mức 1,25 USD, tăng 1,63%.

Armata Pharmaceuticals (ARMP) đã đạt được danh hiệu Sản phẩm Bệnh truyền nhiễm Đủ điều kiện (QIDP) từ FDA cho AP-SA02, một ứng viên dựa trên vi khuẩn kháng virus bacteriophage cho nhiễm trùng máu do tụ cầu vàng phức tạp, bao gồm MRSA. Danh hiệu này mở khóa thêm năm năm độc quyền thị trường và giúp ứng viên đủ điều kiện cho trạng thái Đường dẫn nhanh (Fast Track) và xem xét ưu tiên. ARMP kết thúc giao dịch ở mức 10,83 USD, tăng 1,88%.

Tuy nhiên, không phải tất cả các tin tức quy định đều tích cực. MacroGenics (MGNX) gặp phải trở ngại khi FDA tạm thời đình chỉ một phần thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 LINNET của họ nghiên cứu Lorigerlimab trong ung thư phụ khoa, sau các sự kiện an toàn bao gồm giảm tiểu cầu Grade 4, viêm cơ tim và giảm bạch cầu trung tính ở bốn bệnh nhân. Không có tuyển mới nào được tiếp tục cho đến khi FDA gỡ bỏ hạn chế, mặc dù các bệnh nhân hiện tại có thể tiếp tục điều trị. MGNX kết thúc phiên thứ Năm ở mức 1,98 USD, tăng 3,13%.

Các thương vụ lớn và hợp tác chiến lược tạo làn sóng giao dịch

Hoạt động mua bán và sáp nhập tuần này thể hiện sự tự tin tiếp tục vào đổi mới công nghệ sinh học và tiềm năng điều trị của liệu pháp tế bào.

Gilead Sciences (GILD) công bố thỏa thuận cuối cùng để mua Arcellx (ACLX) với giá 115 USD mỗi cổ phiếu bằng tiền mặt, cộng thêm quyền giá trị phụ thuộc 5 USD mỗi cổ phiếu, tương đương giá trị vốn cổ phần 7,8 tỷ USD. Gilead đã sở hữu khoảng 11,5% cổ phần của Arcellx. Giao dịch này củng cố vị thế liệu pháp tế bào của Gilead qua công ty con Kite Pharma và nâng cao hợp tác hiện tại về anito-cel (antocabel). GILD kết thúc giao dịch ở mức 143,77 USD, giảm 2,28%.

Vir Biotechnology (VIR) đã ký hợp tác chiến lược toàn cầu với Astellas Pharma (ALPMF) cho VIR-5500, một engager T-cell nhắm vào PSMA dành cho ung thư tuyến tiền liệt di căn. Vir sẽ nhận trước 335 triệu USD, gồm 240 triệu USD tiền mặt và một khoản đầu tư cổ phần trị giá 75 triệu USD với mức phí 50% cao hơn giá thị trường, cộng thêm tối đa 1,37 tỷ USD các mốc quan trọng trong tương lai. Astellas sẽ dẫn đầu việc thương mại hóa tại Mỹ trong khi Vir giữ quyền hợp tác bán hàng song song. VIR kết thúc ở mức 9,32 USD, giảm 6,80%, trong khi ALPMF tăng 7,72% lên 16,05 USD.

Kairos Pharma (KAPA) đã ký thỏa thuận sơ bộ để mua hai tài sản ung thư từ công ty tư nhân Celyn Therapeutics: CL-273 (một chất ức chế EGFR toàn diện, có khả năng đảo ngược, nhắm vào ung thư phổi đột biến EGFR) và CL-741 (một chất ức chế c-MET kinase giai đoạn 1). Thị trường EGFR riêng đã được định giá 16,2 tỷ USD vào năm 2026, trong khi thị trường c-MET dự kiến vượt quá 10 tỷ USD vào năm 2030. KAPA kết thúc giao dịch ở mức 0,55 USD, giảm 12,15%.

Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng thúc đẩy tâm lý tích cực của thị trường

Kết quả thử nghiệm lâm sàng tuần này cho thấy tiến bộ trong nhiều lĩnh vực điều trị, tạo ra sự chú ý lớn về các phương pháp điều trị mới nổi.

MoonLake Immunotherapeutics (MLTX) báo cáo kết quả tích cực giai đoạn 2 từ thử nghiệm S-OLARIS của Sonelokimab trong viêm cột sống dính khớp dạng thấp. Vào tuần thứ 12, 81% bệnh nhân đạt phản ứng ASAS40, hơn 80% cho thấy cải thiện có ý nghĩa lâm sàng trong điểm số hoạt động bệnh. Hình ảnh PET cho thấy giảm đáng kể viêm và hoạt động của osteoblast trong các khớp cùng chậu—một yếu tố then chốt trong việc ngăn ngừa hợp nhất xương không thể đảo ngược. MLTX kết thúc ở mức 17,68 USD, giảm 2,96%.

Novo Nordisk (NVO) báo cáo kết quả tích cực từ thử nghiệm giai đoạn 2 tại Trung Quốc của UBT251, một chất kích hoạt ba mục tiêu nhắm vào các receptor GLP-1, GIP và glucagon để quản lý béo phì. Những bệnh nhân điều trị bằng UBT251 giảm trung bình 19,7% trọng lượng cơ thể sau 24 tuần so với 2% của giả dược trong số 205 người tham gia. Công ty dự định bắt đầu thử nghiệm giai đoạn 3 tại Trung Quốc dựa trên kết quả khả quan này. NVO kết thúc phiên thứ Năm ở mức 37,52 USD, giảm 0,27%.

Tuy nhiên, Novo Nordisk cũng gặp phải thất bại trong thử nghiệm khi CagriSema (các phối hợp giữa cagrilintide và semaglutide) không đạt mục tiêu chính về không thua kém (non-inferiority) so với Zepbound của Lilly trong thử nghiệm REDEFINE 4. CagriSema giảm 23% trọng lượng cơ thể so với 25,5% của tirzepatide sau 84 tuần, không đạt ngưỡng thống kê để chứng minh không thua kém. NVO kết thúc phiên thứ Năm ở mức 37,62 USD, giảm 1,42%.

Gossamer Bio (GOSS) công bố rằng seralutinib, một chất ức chế kinase tyrosine dạng hít dành cho tăng áp động mạch phổi, không đạt ngưỡng alpha đã định trước trong thử nghiệm giai đoạn 3 PROSERA. Trong khi seralutinib cải thiện khoảng cách đi bộ 6 phút trung bình 13,3 mét so với giả dược, điều này chưa đạt ý nghĩa thống kê. Gossamer dự kiến thảo luận với FDA về các bước tiếp theo. GOSS kết thúc giao dịch ở mức 0,40 USD, tăng 5,76%.

Ở mặt tích cực, Palvella Therapeutics (PVLA) báo cáo rằng QTORIN (gel rapamycin khô) đã đạt mục tiêu chính trong nghiên cứu giai đoạn 3 SELVA về các bất thường bạch huyết nhỏ, với mức cải thiện trung bình 2,13 điểm trên mLM-IGA. Công ty dự kiến nộp Đơn đăng ký Thuốc Mới trong nửa cuối năm 2026. PVLA tăng 15,35% để đóng cửa ở mức 148,34 USD.

Argenx (ARGX) công bố rằng VYVGART đã đạt các mục tiêu chính trong thử nghiệm giai đoạn 3 ADAPT OCULUS dành cho bệnh nhược cơ mắt, thể hiện sự cải thiện đáng kể về điểm số kết quả tự báo MGII vào tuần thứ 4. Bệnh nhân giảm rõ rệt các triệu chứng lác mắt và ptosis, không phát hiện vấn đề an toàn mới nào. ARGX kết thúc giao dịch ở mức 771,53 USD, tăng 5,59%.

AtaiBeckley (ATAI) tiết lộ kết quả tích cực giai đoạn 2a của EMP-01 trong rối loạn lo âu xã hội, cho thấy an toàn và khả năng dung nạp tốt trên 71 người tham gia. Trong khi các điểm hiệu quả phụ cho thấy tín hiệu khả quan về giảm triệu chứng, các phát hiện khám phá ban đầu cho thấy tiềm năng phát triển tiếp tục. ATAI kết thúc ở mức 3,73 USD, giảm 14,06%.

Sự hội tụ của các phê duyệt quy định, các hợp tác chiến lược và các đột phá lâm sàng trong tuần này đã chứng minh lý do tại sao ngành công nghệ sinh học vẫn tiếp tục tạo ra sự chú ý lớn trong giới đầu tư và các nhà lâm sàng.