FDA 推迟对 Biohaven 的 Troriluzole 在脊髓小脑共济失调中的决策

FDA刚刚又给Biohaven的计划添了麻烦。他们将troriluzole的审查期限延长了三个月，这使得本可能成为治疗脊髓小脑共济失调(SCA)的突破性疗法的进展被推迟。我一直在密切关注这个进展，坦率地说，这一延迟感觉又是FDA在罕见疾病治疗方面令人沮丧的缓慢进展的一个例子。

Biohaven (BHVN) 收到了FDA神经科1部的通知，表示他们需要更多时间来审查最近的提交。虽然该机构声称他们没有提出任何新的担忧，但他们现在计划召开咨询委员会会议——这一步骤通常会引入额外的审查和潜在的复杂情况。

这款新药申请的决定被推迟到2025年第四季度。对于迫切等待治疗选择的SCA患者来说，这是一个毁灭性的消息。尽管FDA之前已授予troriluzole快速通道状态、孤儿药资格和优先审查，但官僚机器仍然在缓慢运转。

特别让人恼火的是，troriluzole 将成为第一个获得 FDA 批准的治疗这种遗传性神经退行性疾病的药物。SCA 是危及生命的，目前患者没有任何批准的治疗选择。每一次延迟都意味着受影响者将面临更多的痛苦。

我不禁想知道，如果是一种更常见的疾病是否会得到同样的对待。FDA的谨慎态度对于广泛使用的药物是有道理的，但对于没有替代方案的罕见疾病呢？风险与收益的计算应该考虑到目前没有任何选择的患者每天面临的挣扎。

Biohaven的股票可能会因这一消息受到冲击，这给一家试图在服务不足的领域开创治疗的公司带来了财务压力。对于投资者和患者而言，这些监管延误意味着的不仅仅是推迟的时间表——它们是推迟的希望。