FDAはバイオヘイブンのトロリルゾールの脊髄小脳性運動失調症に関する決定を遅延させる

FDAはBiohavenの計画にまた一つの障害を投げかけました。troriluzoleの審査期間を3ヶ月延長し、spinocerebellar ataxia (SCA)の画期的な治療法になる可能性があるものを先延ばしにしています。私はこれを注意深く見守ってきましたが、正直なところ、この遅れはFDAの希少疾患治療に対する苛立たしいほどの遅いアプローチのもう一つの例のように感じます。

バイオヘイブン (BHVN)は、FDAの神経学部門1から最近の提出物をレビューするためにもっと時間が必要だという通知を受けました。機関は新たな懸念を提起していないと主張していますが、現在、諮問委員会の会議を計画しており、これはしばしば追加の精査や潜在的な複雑さをもたらすステップです。

この新薬申請に関する決定は2025年第4四半期まで延期されました。治療の選択肢を切望しているSCA患者にとって、これは壊滅的なニュースです。FDAが以前にトロリュゾールに対してファストトラックステータス、オーファンドラッグ指定、プライオリティレビューを付与したにもかかわらず、官僚的な機械は依然として遅々として進みません。

特に苛立たしいのは、トロリルゾールがこの遺伝性の神経変性疾患に対する最初のFDA承認治療薬になるということです。SCAは生命を脅かすものであり、患者は現在承認された選択肢がゼロです。遅れが生じるたびに、影響を受ける人々の苦しみが増すのです。

一般的な病気が同じような扱いを受けるのか気になって仕方がありません。FDAの慎重なアプローチは広く使用されている薬に対しては理解できますが、代替手段のない希少な病状に対してはどうでしょうか？リスクと利益の計算には、現在何も持たない患者の日々の苦労を考慮すべきです。

バイオヘイブンの株はこのニュースにより影響を受ける可能性が高く、サービスが行き届いていない分野での治療を開拓しようとしている企業に財政的な圧力を加えることになります。投資家や患者にとって、これらの規制の遅延は単なるタイムラインの延期を超えたものであり、希望の延期を意味しています。