La FDA Retrasa la Decisión Sobre el Troriluzole de Biohaven para la Ataxia Espinocerebelosa

La FDA acaba de poner otro obstáculo en los planes de Biohaven. Han extendido el período de revisión para el troriluzole por tres meses, retrasando lo que podría haber sido un tratamiento revolucionario para la ataxia espinocerebelosa (SCA). He estado siguiendo de cerca este caso y, francamente, este retraso se siente como otro ejemplo del frustrantemente lento enfoque de la FDA hacia los tratamientos de enfermedades raras.

Biohaven (BHVN) recibió notificación de la División de Neurología 1 de la FDA de que necesitan más tiempo para revisar las presentaciones recientes. Aunque la agencia afirma que no han planteado nuevas preocupaciones, ahora están planeando una reunión del comité asesor, un paso que a menudo introduce un escrutinio adicional y posibles complicaciones.

La decisión sobre esta nueva solicitud de medicamento ha sido pospuesta hasta el cuarto trimestre de 2025. Para los pacientes con SCA que esperan desesperadamente opciones de tratamiento, esta es una noticia devastadora. A pesar de que la FDA previamente otorgó el estatus de Vía Rápida, Designación de Medicamento Huérfano y Revisión Prioritaria para el troriluzole, la maquinaria burocrática continúa funcionando lentamente.

Lo que resulta particularmente frustrante es que el troriluzole sería el primer tratamiento aprobado por la FDA para esta enfermedad genética neurodegenerativa. La SCA es potencialmente mortal, y los pacientes no tienen opciones aprobadas en este momento. Cada retraso significa más sufrimiento para los afectados.

No puedo evitar preguntarme si una enfermedad más común recibiría este mismo tratamiento. El enfoque cauteloso de la FDA tiene sentido para los medicamentos de uso generalizado, pero ¿para condiciones raras sin alternativas? El cálculo de riesgo-beneficio debería tener en cuenta las luchas diarias de los pacientes que actualmente no tienen nada.

Es probable que las acciones de Biohaven se vean afectadas por esta noticia, añadiendo presión financiera a una empresa que intenta ser pionera en el tratamiento de un área desatendida. Para los inversores y los pacientes por igual, estos retrasos regulatorios representan más que solo plazos pospuestos: son esperanzas pospuestas.