FDA 推遲對 Biohaven 的 Troriluzole 在脊髓小腦共濟失調中的決策

FDA剛剛又給Biohaven的計劃添了麻煩。他們將troriluzole的審查期限延長了三個月，這使得本可能成爲治療脊髓小腦共濟失調(SCA)的突破性療法的進展被推遲。我一直在密切關注這個進展，坦率地說，這一延遲感覺又是FDA在罕見疾病治療方面令人沮喪的緩慢進展的一個例子。

Biohaven (BHVN) 收到了FDA神經科1部的通知，表示他們需要更多時間來審查最近的提交。雖然該機構聲稱他們沒有提出任何新的擔憂，但他們現在計劃召開諮詢委員會會議——這一步驟通常會引入額外的審查和潛在的復雜情況。

這款新藥申請的決定被推遲到2025年第四季度。對於迫切等待治療選擇的SCA患者來說，這是一個毀滅性的消息。盡管FDA之前已授予troriluzole快速通道狀態、孤兒藥資格和優先審查，但官僚機器仍然在緩慢運轉。

特別讓人惱火的是，troriluzole 將成爲第一個獲得 FDA 批準的治療這種遺傳性神經退行性疾病的藥物。SCA 是危及生命的，目前患者沒有任何批準的治療選擇。每一次延遲都意味着受影響者將面臨更多的痛苦。

我不禁想知道，如果是一種更常見的疾病是否會得到同樣的對待。FDA的謹慎態度對於廣泛使用的藥物是有道理的，但對於沒有替代方案的罕見疾病呢？風險與收益的計算應該考慮到目前沒有任何選擇的患者每天面臨的掙扎。

Biohaven的股票可能會因這一消息受到衝擊，這給一家試圖在服務不足的領域開創治療的公司帶來了財務壓力。對於投資者和患者而言，這些監管延誤意味着的不僅僅是推遲的時間表——它們是推遲的希望。