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Benitec Biopharma 宣布接受關於 BB-301 第1b/2a期臨床治療研究的最新摘要，該研究於肌肉萎縮症協會臨床與科學會議上展示

Benitec Biopharma Inc.

2026年2月23日 星期一 21:00 GMT+9 5分鐘閱讀

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Benitec Biopharma Inc.

-BB-301 第1b/2a期治療研究的中期臨床結果，包括前四個Cohort 1 完成者的12個月追蹤結果、第一個Cohort 1患者的24個月臨床結果，以及第一個Cohort 2患者的中期臨床結果，將於2026年3月9日在肌肉萎縮症協會臨床與科學會議的最新海報展示中報告-

加州哈沃德，2026年2月23日（GLOBE NEWSWIRE）-- Benitec Biopharma Inc.（NASDAQ：BNTC）（“Benitec”或“公司”），一家臨床階段、專注於基因療法的生物技術公司，開發基於其專有的“Silence and Replace” DNA導向RNA干擾（“ddRNAi”）平台的新型基因藥物，今日宣布接受一份關於正在進行的BB-301針對中度吞嚥困難的眼肌肌萎縮症患者（OPMD）的第1b/2a期臨床治療研究的最新摘要。針對Cohort 1和Cohort 2患者的中期臨床結果將在2026年3月9日於佛羅里達州奧蘭多舉行的肌肉萎縮症協會臨床與科學會議的海報展示中討論。

“我們很高興能在肌肉萎縮症協會臨床與科學會議上展示Cohort 1中BB-301治療患者的長期臨床結果，以及Cohort 2中首位接受BB-301治療患者的中期臨床結果，”Benitec的執行董事長兼首席執行官Jerel A. Banks醫學博士、哲學博士表示。“我們感謝OPMD社群和研究人員，並期待就正在進行的臨床研究提供最新資訊，以及與FDA的未來討論，確定BB-301的關鍵研究路徑。”

最新海報展示：

關於BB-301的第1b/2a期臨床治療研究的中期臨床更新，將在一個最新海報展示中提供（海報編號501 LB），標題為“在12個月和24個月內對眼肌肌萎縮症患者的低劑量BB-301的持久反應以及對高劑量BB-301的反應深度改善”，該展示將於2026年3月9日在展覽廳的海報會議中，時間為東部時間上午10:15-10:45、12:00-13:30、15:30-16:00和18:00-20:00。

關於BB-301

BB-301是一種新型的改良AAV9衣殼，表達一個獨特的雙功能結構，促進編碼優化的Poly-A結合蛋白核-1（PABPN1）和兩個針對突變PABPN1（OPMD的致病基因）的微小抑制RNA（siRNA）的共同表達。這兩個siRNA被模擬成微RNA骨架，以沉默表達有缺陷的突變PABPN1，同時允許表達經過編碼優化的PABPN1，以取代突變蛋白，產生功能性蛋白。我們相信BB-301的沉默與替代機制在治療OPMD方面具有獨特優勢，能夠阻止突變基因的表達，同時提供功能性替代蛋白。BB-301已獲得歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥資格認定，以及美國食品藥品監督管理局（FDA）的孤兒藥和快速通道資格認定。

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關於Benitec Biopharma Inc.

Benitec Biopharma Inc.（“Benitec”或“公司”）是一家臨床階段的生物技術公司，專注於推動新型基因藥物的研發，總部位於加州哈沃德。其專有的“Silence and Replace” DNA導向RNA干擾平台結合RNA干擾（RNAi）與基因療法，創造出能在單次治療後持續沉默致病基因並同時傳遞野生型替代基因的藥物。公司正開發基於“Silence and Replace”的治療方案，用於治療慢性和危及生命的人類疾病，包括眼肌肌萎縮症（OPMD）。公司概況可在Benitec的官方網站www.benitec.com查閱。

前瞻性聲明

除本文所列的歷史資料外，本新聞稿中的陳述包含前瞻性聲明，包括關於Benitec開發和商業化其產品候選藥的計劃、臨床前和臨床試驗完成的時間、臨床試驗數據的可用時間、患者招募和劑量安排的時間、預期的監管申請和其他監管步驟的時間，以及ddRNAi和Benitec產品候選藥的臨床效用和潛在屬性與益處等。

這些前瞻性聲明基於公司當前的預期，並受到可能導致實際結果與預期有重大差異的風險和不確定因素影響，包括但不限於：我們開發和潛在商業化產品候選藥的計劃成功與否；臨床前研究和臨床試驗的完成時間；未來臨床試驗中患者招募和劑量安排的時間和充分性；臨床試驗數據的可用時間；監管申請和批准的時間和結果；新型AAV載體的開發；我們未來可能的授權和合作；技術授權方的計劃；ddRNAi和我們的產品候選藥的臨床效用、潛在屬性和益處，包括治療效果的持續時間和“一次性治療”治愈的潛力；我們的知識產權狀況及專利組合的持續時間；費用、持續虧損、未來收入、資本需求及額外融資需求，以及在市場條件和其他因素下獲取額外資金的能力；預計我們的現金和現金等價物能支持我們執行商業計劃的時間長度；未預期的延遲；進一步的研發和臨床試驗結果可能不成功或不足以符合監管標準或不值得繼續開發；能否招募足夠數量的受試者；FDA及其他政府機構的決定和監管變化；公司保護和執行專利及其他知識產權的能力；公司對合作夥伴及其他第三方的依賴；公司產品及合作夥伴產品的療效或安全性；市場對公司產品及合作夥伴產品的接受度；市場競爭；銷售、行銷、製造和分銷需求；預期之外的費用；與訴訟或策略活動相關的費用；內部控制財務報告中已識別的重大弱點的影響及其修復能力；當地、區域及國際經濟狀況和事件的影響；以及公司在向美國證券交易委員會（SEC）提交的報告中不時披露的其他風險。公司否認任何更新這些前瞻性聲明的意圖或義務。

投資者關係聯絡人：

Irina Koffler
LifeSci Advisors, LLC
(917) 734-7387
[email protected]

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