剛剛看到 BioMarin 獲得 FDA 批准擴展 PALYNZIQ 適用於12歲及以上的 PKU 兒童。這對兒科市場來說是個有趣的舉措——這種酶療法基本上是管理血液苯丙氨酸水平的唯一選擇，因此擴展到更年幼的患者從治療角度來看是合理的。

股價在消息公布後最初跳升，達到 61.73 美元（+1.01%），但隨後在盤後交易中大幅下跌至 59.31 美元。這是一個劇烈的波動。他們也在推動歐洲藥品管理局的批准，如果能獲得歐盟青少年的批准，可能會開啟更多機會。

PKU 配方市場一直相當平靜，因此這次擴展對尋找替代方案的家庭來說算是一個大事。好奇這是否會改變治療格局，還是僅僅是公司的一次監管勝利。