La FDA retarde sa décision sur le Troriluzole de Biohaven pour l'ataxie spinocérébelleuse.

La FDA vient de mettre un nouveau bâton dans les roues des plans de Biohaven. Elle a prolongé la période de révision pour le troriluzole de trois mois, repoussant ce qui aurait pu être un traitement révolutionnaire pour l'ataxie spinocérébelleuse (SCA). Je surveille de près cette situation, et franchement, ce retard semble être un autre exemple de l'approche frustrante et lente de la FDA concernant les traitements des maladies rares.

Biohaven (BHVN) a reçu une notification de la Division de Neurologie 1 de la FDA indiquant qu'ils ont besoin de plus de temps pour examiner les soumissions récentes. Bien que l'agence affirme n'avoir soulevé aucune nouvelle préoccupation, elle prévoit maintenant une réunion du comité consultatif - une étape qui introduit souvent un examen supplémentaire et des complications potentielles.

La décision concernant cette nouvelle demande de médicament a été reportée au quatrième trimestre 2025. Pour les patients atteints de SCA qui attendent désespérément des options de traitement, c'est une nouvelle dévastatrice. Malgré le fait que la FDA ait précédemment accordé le statut Fast-Track, la désignation de médicament orphelin et l'examen prioritaire pour le troriluzole, la machine bureaucratique continue de tourner lentement.

Ce qui est particulièrement exaspérant, c'est que le troriluzole serait le premier traitement approuvé par la FDA pour cette maladie génétique neurodégénérative. La SCA est mortelle, et les patients n'ont actuellement aucune option approuvée. Chaque retard signifie plus de souffrances pour ceux qui sont touchés.

Je ne peux m'empêcher de me demander si une maladie plus courante recevrait le même traitement. L'approche prudente de la FDA a du sens pour les médicaments largement utilisés, mais pour les conditions rares sans alternatives ? Le calcul risque-bénéfice devrait tenir compte des luttes quotidiennes des patients actuellement laissés sans rien.

Le cours de l'action de Biohaven va probablement subir une baisse à cause de cette nouvelle, ajoutant une pression financière à une entreprise qui essaie de révolutionner le traitement dans un domaine sous-servi. Pour les investisseurs et les patients, ces retards réglementaires représentent plus que de simples délais reportés - ils sont l'espoir reporté.