FDA откладывает решение по препарату Biohaven Troriluzole для спинально-мозжечковой атаксией

FDA только что внесла очередную помеху в планы Biohaven. Они продлили период рассмотрения трорилузола на три месяца, отложив то, что могло стать революционным лечением спинально-церебеллярной атаксией (SCA). Я внимательно следил за этим, и, откровенно говоря, эта задержка кажется еще одним примером раздражающе медленного подхода FDA к лечению редких заболеваний.

Biohaven (BHVN) получил уведомление от Дивизиона неврологии 1 FDA о том, что им нужно больше времени для рассмотрения недавних заявок. Хотя агентство утверждает, что не поднимало никаких новых вопросов, теперь они планируют встречу консультативного комитета - шаг, который часто вводит дополнительный контроль и потенциальные осложнения.

Решение по этой новой заявке на лекарственное средство было отложено до четвертого квартала 2025 года. Для пациентов с SCA, отчаянно ожидающих варианты лечения, это разрушительные новости. Несмотря на то, что FDA ранее предоставила статус Ускоренного рассмотрения, Обозначение орфанного лекарства и Приоритетный обзор для трорилузола, бюрократическая машина продолжает медленно работать.

Особенно раздражает то, что трорилузол станет первым одобренным FDA лечением этого генетического нейродегенеративного заболевания. SCA угрожает жизни, и в настоящее время у пациентов нет одобренных вариантов лечения. Каждая задержка означает больше страданий для пострадавших.

Я не могу не задаться вопросом, получит ли более распространённое заболевание такое же обращение. Осторожный подход FDA имеет смысл для широко используемых медикаментов, но для редких заболеваний без альтернатив? Оценка соотношения риска и пользы должна учитывать ежедневные трудности пациентов, которые в настоящее время остаются без ничего.

Акции Biohaven, вероятно, пострадают от этой новости, добавляя финансовое давление на компанию, пытающуюся стать новатором в области лечения, которая недостаточно обслуживается. Для инвесторов и пациентов эти регуляторные задержки представляют собой не просто отложенные сроки - это отложенная надежда.