Intellia's MAGNITUDE-2 освобожден от регуляторных ограничений, возобновляет набор пациентов

Intellia Therapeutics получила важные новости от FDA: регуляторное агентство сняло клиническую приостановку с ее клинического исследования MAGNITUDE-2 фазы 3. Это решение позволяет биотехнологической компании возобновить набор пациентов и дозирование препарата nexiguran ziclumeran (nex-z), генной терапии, предназначенной для лечения наследственной амилоидозы транстиретина с полинейропатией (ATTRv-PN). Этот шаг знаменует собой важный поворотный момент для программы лечения на базе CRISPR после месяцев регуляторного контроля.

Преодоление клинической приостановки

Исследования MAGNITUDE и MAGNITUDE-2 были приостановлены в октябре 2025 года из-за опасений по безопасности в ходе исследования MAGNITUDE. У пациента были зафиксированы уровни трансаминаз печени 4 степени и повышенный общий билирубин, что вызвало паузу в соответствии с протоколом FDA. Вместо того чтобы считать это тупиком, Intellia восприняла событие как возможность укрепить свою систему безопасности. Компания совместно с исследователями FDA разработала комплексные стратегии снижения рисков, продемонстрировав такой адаптивный подход, которого все чаще ожидают от разработчиков передовых терапий.

Решение FDA снять приостановку для MAGNITUDE-2 свидетельствует о доверии к пересмотренной стратегии разработки компании. Компания согласовала с регуляторами усиленные протоколы мониторинга, в частности более строгие лабораторные тесты печени. Этот расширенный контроль теперь встроен в обновленный протокол исследования, устанавливая новый стандарт безопасности для подобных программ генной терапии.

Усиленный контроль безопасности открывает путь к прогрессу исследования

В рамках измененного протокола MAGNITUDE-2 будет продолжено как рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3. В рамках исследования планируется однократное введение 55 мг nex-z у пациентов с ATTRv-PN. Значительно, что целевой набор участников расширен с примерно 50 до 60 пациентов. Основные цели исследования включают оценку изменений в модифицированном индексе неврологической недостаточности и уровнях транстиретина (TTR) в сыворотке — ключевых показателях эффективности препарата.

Intellia сейчас мобилизует свою глобальную сеть исследователей и этических комитетов для как можно более быстрого возобновления набора участников. В то же время продолжается взаимодействие с FDA по поводу исследования MAGNITUDE фазы 3 для амилоидоза транстиретина с кардиомиопатией (ATTR-CM), которое остается приостановленным до дальнейшего согласования с регуляторами.

Геномная терапия следующего поколения показывает перспективы несмотря на препятствия

Nex-z представляет собой новый подход к лечению редких генетических заболеваний. Основанный на технологии редактирования генов CRISPR/Cas 9, препарат разработан для постоянной инактивации гена TTR — что потенциально делает его первым однократным излечивающим средством для ATTRv-PN и ATTR-CM. Это резко контрастирует с традиционными терапиями, которые лишь управляют симптомами. Промежуточные данные фазы 1 уже продемонстрировали глубокое и устойчивое снижение уровней TTR в сыворотке после однократной дозы, подтвердив терапевтическую концепцию.

Регуляторный путь также был ускорен благодаря присвоению FDA статуса RMAT (Regenerative Medicine Advanced Therapy) и статуса orphan drug, что признает инновационность и незакрытую медицинскую потребность в лечении этого редкого заболевания. Европейская комиссия также предоставила статус Orphan Drug, что позиционирует nex-z для потенциального глобального воздействия.

Акции Intellia (NTLA) отражают оценку рынка прогресса программы. За последний год акции торговались в диапазоне от $5.90 до $28.25. Недавняя торговая активность показывает оптимизм инвесторов после снятия приостановки, акции торгуются выше в ранних сессиях. Возможность возобновить набор участников является конкретным подтверждением научного подхода компании и стратегии взаимодействия с регуляторами, укрепляя уверенность в том, что приостановка была преодолена благодаря методичным улучшениям безопасности, а не случайности.