Fulcrum Therapeutics продвигает лечение SCD на фоне более глубоких операционных убытков

Fulcrum Therapeutics, биофармацевтическая компания, сосредоточенная на редких кровяных заболеваниях, достигла важного этапа, представив обнадеживающие данные 12-недельного клинического исследования своего экспериментального препарата Pociredir, хотя растущие расходы на исследования и разработки значительно увеличили чистые убытки компании. В четвертом квартале 2025 года чистый убыток вырос до 20,3 миллиона долларов по сравнению с 16,6 миллиона долларов за аналогичный период прошлого года, а за весь 2025 год убытки увеличились до 74,9 миллиона долларов с 9,7 миллиона долларов в 2024 году. Реакция рынка была негативной: акции Fulcrum снизились на 13,22% до 9,45 долларов после объявления о результатах.

Pociredir показывает обнадеживающую эффективность при серповидноклеточной анемии

Прорыв в терапии был достигнут благодаря исследованию Phase 1b PIONEER компании Fulcrum, в рамках которого оценивался препарат Pociredir в дозе 20 мг при серповидноклеточной анемии (SCD). Результаты продемонстрировали клинически значимый ответ: у пациентов наблюдалось быстрое и существенное увеличение уровня фетального гемоглобина (HbF)—ключевой терапевтической мишени при лечении SCD. На 12-й неделе средний уровень HbF вырос с 7,1% в начале до 19,3%, что составляет прирост на 12,2 процентных пункта. Помимо повышения гемоглобина, у пациентов отмечались значительные улучшения в маркерах гемолиза и показателях анемии, а также положительные тенденции в снижении сосудисто-васкулярных кризов, болезненных осложнений, характерных для SCD.

SCD — генетическое заболевание, вызванное мутациями в гене HBB, которое влияет на структуру и функцию красных кровяных клеток. Препарат компании Fulcrum получил статус Fast Track и Orphan Drug от FDA, что ускоряет сроки разработки для этого неудовлетворенного медицинского потребности. Компания сообщила, что в настоящее время проводится встреча с FDA по завершении этапа исследования, а дополнительные параметры дизайна клинических испытаний ожидаются во втором квартале 2026 года. В зависимости от отзывов регулятора, Fulcrum планирует запустить потенциальное клиническое исследование, позволяющее зарегистрировать препарат, во второй половине 2026 года.

Надежная финансовая база поддерживает расширение сроков разработки

Несмотря на увеличение краткосрочных убытков, Fulcrum значительно укрепила свой баланс. По состоянию на 31 декабря 2025 года у компании было 352,3 миллиона долларов наличных средств, эквивалентов и рыночных ценных бумаг, что больше на 111,3 миллиона долларов по сравнению с прошлым годом. Это увеличение в основном связано с получением 164,2 миллиона долларов чистых средств от публичного размещения обыкновенных акций и предоплаченных варрантов в декабре 2025 года. Руководство заявило, что текущие запасы капитала достаточны для финансирования операционных расходов до 2029 года, что обеспечивает многолетний ресурс для разработки и возможной коммерциализации Pociredir.